随着全球领先的RNAi治疗公司Alnylam的五款小干扰核酸药物陆续进入市场，小核酸药物凭借着更广泛的靶点选择范围、更高的成药概率，适应症范围逐渐从罕见病扩展至慢病、肿瘤、神经中枢等各疾病领域，掀起了新一轮创新药研发浪潮。

纵观全球市场格局，现阶段全球已有十余款小核酸药物上市。公开数据显示，2022年小核酸药物全球市场规模为38亿美元，其中销量最高的Nusinersen实现销售额高达17.94亿美金，凸显出小核酸药物广阔的市场空间。

(资料图片仅供参考)

数据来源：中信证券

然而，目前国内市场还没有一款国产核酸药物获批上市。在此大环境下，笔者认为，率先布局小核酸药物领域、拥有自研递送技术平台的国产创新药企，有望抢占市场先机。

从国内市场的最新动态来看，圣诺医药作为港股专注于RNA疗法的创新药企，近日公布了STP705用于成人腹部减脂医学美容治疗的I期临床试验中期数据，在减少多余脂肪方面展现出显著疗效及良好安全性。

就此次临床数据，笔者连线圣诺医药的创始人陆阳博士。

STP705：用于成人局部脂肪重塑，潜在同类最佳药物

从本次I期临床试验中期数据来看，圣诺医药首次尝试将RNAi治疗候选药物应用于局部脂肪塑形的临床研究中，STP705无论是在疗效性还是安全性方面，均展现出良好的临床价值。

安全性方面，临床试验中没有出现明显的不良事件，且评价中检测的所有使用不同剂量STP705的组织样本都显示出脂肪重塑的组织学证据。

疗效性方面，按组织学评分和脂膜炎+脂肪坏死分级，与安慰剂组相比，STP705所有治疗组均观察到剂量依赖性效应，具有统计学意义（P < 0.05）。其中，1.0ml体积的240μg治疗组显示出最有效的活性。

圣诺医药创始人陆阳博士表示，“相较于全球首个获批用于下巴脂肪溶脂的产品Kybella？，STP705作为一款作用靶点清晰的药物，作用机理十分明确，其注射给药治疗后没有红肿和皮肤反应且痛感很低。在前期头对头动物实验结果的直接比较中，STP705也展现出更优秀的疗效。”

因此，若STP705各阶段临床顺利推进，圣诺医药有望为数百万身上有多余脂肪的人群提供一种更有效且安全的用药选择，积极的临床数据为圣诺医药后续推动STP705成为脂肪重塑同类最佳药物提供了良好的数据支撑。

除此之外，圣诺医药也同时在推进STP705用于治疗鳞状细胞原位癌（isSCC）和基底细胞癌的II期临床研究均已有亮眼的临床结果，并在着手后期临床试验的准备。未来仅STP705一款药物就可有望为公司贡献多个业绩增长点。

发挥递送技术平台优势，构筑创新研发驱动力

将视角拉长，对于创新药企而言，若想顺利推动创新药物至商业化阶段，并在同类产品中脱颖而出，背后必然离不开其技术创新平台的支撑。

在这一点上，圣诺医药早已构建了具备全球知识产权的三大独特递送平台。领先的技术优势是STP705能够取得积极临床进展的原因所在，同时使公司在全球小核酸药物的市场竞争中底气十足。

据悉，公司的三大递送平台分别为多肽纳米颗粒（PNP）递送平台、基于GalNAc肝实质细胞靶向的GalAheadTM递送平台、以及多肽脂质体纳米颗粒递送平台。其中，PNP递送平台和GalAhead？递送平台均已有产品进入临床阶段。

具体来看，PNP递送平台催化的临床品种在不同的肿瘤治疗临床试验中均呈现出良好的临床结果，使公司在核酸干扰药物治疗肿瘤领域处于领先地位，同时抢占医学美容领域的市场先机。

例如，PNP递送技术使STP705在局部用药领域实现广泛应用，除前文提及的脂肪重塑外，STP705治疗isSCC即将启动后期临床试验。另一用于全身系统给药的制剂STP707，在一项对抗实体肿瘤I期临床（篮式）试验剂量爬坡研究中，不仅获得良好的安全数据，而且对包括胰腺癌、肝癌和转移黑色素瘤等的肿瘤患者展示出明确的稳定病情的抗肿瘤作用。

在GalAhead？递送平台中，其独特的RNA结构和最小的核酸干扰启动器，为公司针对肝实质细胞的siRNA候选药物提供递送技术支撑，展现出应用于多疾病领域的治疗潜力。近日其GalAhead？平台首款进入临床阶段的代表性候选产品——STP122G，完成了用于抗凝血治疗的I期临床试验首例受试者系统给药。标志着圣诺医药双技术平台已经具有支撑多种药物进入到临床阶段的能力。

陆阳博士表示，“具有全球知识产权覆盖的STP122G进入临床阶段，意味着公司发展兼具原始创新（PNP/siRNA药物）和技术创新（me better药物）两方面的能力，有更为广泛临床应用的空间和市场。今后，公司在已经具备多肽纳米导入技术专门用于肿瘤治疗和降脂塑形应用的领先基础上，还将进一步探索肝实质细胞靶向的GalAhead？递送技术应用于抗凝血、优化胆固醇代谢和治疗补体相关疾病等方面的治疗潜力。”

总体而言，独特的递送技术是圣诺医药创新研发的核心驱动力，也是其立足市场并保持高质量差异化发展的根基。据悉，目前公司也正不断探索非肝和肝外的靶向递送技术，进一步强化自身技术平台和能力，筑高“护城河”。

小结

创新药企每一次核心产品的重大阶段性成果都有望成为资本市场的催化剂，并伴随着商业化进程的不断推进逐步兑现资方。

近期STP705和STP707所呈现出的一系列积极临床结果，尤其是在降脂塑形应用的临床试验结果，既充分显露了这两个候选核酸干扰创新药物的价值，也体现出圣诺医药在研发创新方面的实力和拓展临床应用领域的潜力。

从另一个角度来看，圣诺医药更像是创新药产业中的一个孵化者。相信随着圣诺医药不断研发出能填补市场需求空白的创新药物，能够在满足中国市场需求的同时，提升自身在国际市场的竞争力，最终有望实现自身价值的不断迁跃。

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